来源:《Molecular Therapy》 发布时间:2017-4-17 9:39:31
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基因编辑技术可剔除艾滋病毒

 

目前全球大概有 3500 万艾滋病患者,HIV 即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。由于 HIV 的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。

美国天普大学一个课题组,利用基因编辑技术有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒,朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步,研究结果发表在今年 4 月 5 日的《Molecular Therapy》上。

人源化 BLT 小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种小鼠具有人类功能性免疫系统,被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类一致,克服了常规小鼠不能复制某些人类疾病的弊端,被广泛用于艾滋病动物实验研究。

该研究中,研究人员首先利用艾滋病病毒感染人源化 BLT 小鼠,然后借助腺相关病毒(AAV)作为载体,把有“基因剪刀”之称的 CRISPR/Cas9 基因编辑工具运送到潜伏感染小鼠体内。2 到 4 周后,他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。艾滋病病毒基因易于突变,应用单靶点基因编辑有可能会出现病毒逃逸现象。为此,他们提出了多靶点基因编辑的新思路,针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了 4 个向导 RNA(核糖核酸),可引导 Cas9 酶到预定位置实现多靶点切除,显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。此外,这种病毒剔除方法不影响靶细胞的存活和功能,即“只杀病毒不杀细胞”。

目前,基因编辑疗法尚不能 100%清除动物体内的艾滋病病毒,但能够显著降低潜伏病毒量,因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。

《医学科学报》 (第109期 第4版 国际)
 
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